De innovatieve kracht van gen-, cel- en weefseltherapie

Naar cel- en gentherapie wordt al decennialang onderzoek verricht, maar de echte doorbraak van de ATMP’s kwam er pas vijftien tot twintig jaar geleden. Waar staan we vandaag?

Nathalie Lambot: ATMP’s werden zowat vijftien jaar geleden op Europees niveau gedefinieerd en wettelijk gereglementeerd. Intussen zijn er in de EU zestien goedgekeurd. Verwacht wordt dat er binnenkort tien tot twintig per jaar groen licht krijgen.

Waarom kunnen ATMP’s op termijn een revolutie betekenen in de geneeskunde?

Hanne Wouters: Eerder dan in te spelen op allerlei symptomen - en die dan proberen weg te nemen of te verlichten - pakken ATMP’s de oorzaak van bepaalde ziektes aan. Dat kan bijvoorbeeld door een defecte functie in het lichaam volledig te herstellen. Conventionele geneesmiddelen kunnen dat uiteraard ook, maar de kans op succes is een stuk groter als de behandeling op de oorzaak van een ziekte mikt. Daarnaast moeten ATMP’s – in tegenstelling tot de meeste conventionele geneesmiddelen of behandelingen – vaak maar eenmaal worden toegediend aan een patiënt. Daarom wordt er ook vaak naar verwezen als ‘one-time treatments’.

Nathalie Lambot: Neem nu het voorbeeld van gentherapie. Als een bepaald gen in je lichaam defect is en je daardoor ziek wordt of gehandicapt bent, dan kunnen we dat gen in sommige gevallen vervangen door een volledig intact gen.

Hoe ver reikt het potentieel van de ATMP’s? Kunnen we op termijn in theorie dan zowat elke mogelijke ziekte behandelen?

Hanne Wouters: De ATMP’s die vandaag al goedgekeurd zijn, mikken vooral op de behandeling van zeldzame ziektes, waar tot nog toe weinig of geen medicatie voor bestond. Maar dat zal op relatief korte termijn sterk veranderen. Het jaarrapport van de Alliance for Regenerative Medicine somt jaarlijks de ziektes op die we met ATMP’s kunnen behandelen. Uit het meest recente rapport komt duidelijk naar voren dat er de komende jaren ook innovatieve behandelingen voor heel courante ziektes op de markt komen. Denk bijvoorbeeld aan diabetes, parkinson of alzheimer. Het potentieel is nog zeer groot, niet het minst omdat er ook voor de behandeling van die meer courante ziektes nog een grote medische nood bestaat.

Nathalie Lambot: Conventionele therapieën hebben vaak bijwerkingen, waardoor sommige patiënten ze minder goed verdragen. Als een ATMP een alternatief kan bieden met veel minder bijwerkingen, dan betekent dat voor de patiënt natuurlijk heel wat extra comfort.

Voor welke relatief courante ziekte komt er op termijn wellicht een beter ATMP-alternatief?

Hanne Wouters: Diabetes is een mooi voorbeeld. Er bestaan vandaag al heel wat geneesmiddelen om diabetes onder controle te houden, maar de ziekte zelf verdwijnt nooit. Afhankelijk van het type diabetes zou een gen- of celtherapie een veelbelovend alternatief kunnen worden.

Mogen we op termijn een significante verbetering van de levenskwaliteit van heel wat patiënten verwachten?

Hanne Wouters: Dankzij het curatieve potentieel zullen de ATMP’s almaar meer impact krijgen op die levenskwaliteit. Iemand die vandaag pakweg wekelijks naar het ziekenhuis moet voor therapie, zal misschien nog hoogstens tweemaal per jaar opgevolgd moeten worden door zijn arts. Sommige patiënten zitten door hun ziekte vaak al jarenlang thuis, en kunnen na een behandeling met ATMP’s opnieuw naar school of aan het werk. Ook de familiale en maatschappelijke impact valt uiteraard amper te overschatten.

Hoe zien jullie de impact op de medische sector, en bij uitbreiding op ons hele zorgsysteem?

Nathalie Lambot: ATMP’s zijn relatief complex in ontwikkeling en productie. Daar zie ik een belangrijke rol weggelegd voor het Belgische ecosysteem. We staan in dit land heel sterk in medische research. Daarnaast beschikken we over een goed uitgebouwd medisch ecosysteem, dat de klinische tests maar ook de toediening van dergelijke innovatieve medicatie én de verdere opvolging van patiënten faciliteert. We moeten absoluut verder inzetten op de ontwikkeling van dat ecosysteem. De toediening van ATMP’s gebeurt vandaag meestal in gespecialiseerde ziekenhuizen. We moeten er dus over waken dat we de drempel voor de patiënt niet te hoog leggen.

Want er is natuurlijk ook het prijskaartje. Hoe betaalbaar is die zeer innovatieve medicatie?

Hanne Wouters: Cel- en gentherapie zijn vandaag doorgaans nog bijzonder duur, daar moeten we niet flauw over doen. Niet allemaal, er zijn uitzonderingen, maar het productieproces is even complex als innovatief, en dat heeft nu eenmaal zijn prijs. Daar staat tegenover dat heel wat ATMP’s maar eenmalig moeten worden toegediend. Dat relatief hoge prijskaartje moet je dus ook afwegen tegenover alle besparingen op langere termijn. Want vergeet niet dat een levenslange behandeling ook veel geld kost. En bovendien kunnen mensen dankzij ATMP’s opnieuw maatschappelijk meedraaien en productief worden. Een bijkomend probleem is dat het haast onmogelijk is om in een klinische studie het volledige effect van een ATMP te vatten, net door het mogelijk levenslange effect. Die klinische onzekerheden vormen dus soms een struikelblok om zo’n innovatieve therapie tot bij de patiënt te krijgen of om te zorgen dat ze terugbetaald worden.

Zal de prijs van de meeste ATMP’s op termijn zakken?

Hanne Wouters: Er gebeurt heel veel onderzoek om de nog relatief nieuwe productieprocessen te optimaliseren. Dat zal wellicht een impact hebben op de prijs. Maar ATMP’s blijven zeer gepersonaliseerde en hoogtechnologische behandelingen, en dat is uiteraard niet goedkoop.

Ziektes die vandaag jaarlijks miljoenen slachtoffers eisen – denk aan kanker of dementie – kunnen op termijn succesvol behandeld worden met nieuwe ATMP’s. Is dat een realistische verwachting?

Nathalie Lambot: Ik wil dat zeker niet uitsluiten. In de behandeling van hemofilie bijvoorbeeld werden al heel grote stappen vooruitgezet.

Hanne Wouters: Ruim vijftig procent van de investeringen in ATMP’s gaat vandaag naar oncologie, zowel zeldzame als meer courante kankers. Dat potentieel is er wat mij betreft dus absoluut.