‘Er zit geen rem op de prijs van een weesgeneesmiddel’

In 2000 voerde de Europese Commissie een eerste keer regelgeving in om farmabedrijven te stimuleren meer ‘weesgeneesmiddelen’ te ontwikkelen, medicijnen voor zeldzame aandoeningen die bij vijf (of minder) op 10.000 personen voorkomen.

Die regelgeving kwam er omdat de sector tot dan toe te weinig in weesgeneesmiddelen investeerde, wegens de kleine afzetmarkt. In de Europese Unie lijden naar schatting 30 miljoen mensen aan een van de meer dan 6.000 erkende zeldzame aandoeningen.

Een van de belangrijkste Commissie-maatregelen was de introductie van een marktexclusiviteit van 10 jaar voor een weesgeneesmiddel. Die moest ertoe leiden dat farmabedrijven meer in onderzoek en ontwikkeling van zo’n behandeling zouden investeren, omdat hun inkomstenstroom dan voor lange tijd beschermd is. Farmabedrijven kregen ook een korting op de kosten om een markttoelating aan te vragen voor een weesgeneesmiddel.

Twintig jaar later schetst de Commissie in een lijvig rapport een gemengd beeld over de resultaten van het Europese beleid. Het pluspunt: er kwamen wel degelijk meer weesgeneesmiddelen op de markt. De Commissie maakt melding van 131 markttoelatingen tussen 2000 en 2017 voor 107 aandoeningen.

Kritische kanttekeningen

Maar ze plaatst vooral een reeks kritische kanttekeningen bij de impact van haar beleid. Zo blijkt er voor duizenden zeldzame ziekten nog altijd geen effectieve behandeling te zijn. ‘Farmabedrijven focussen vaak op lucratieve domeinen met hoge marges, zoals oncologie en metabole aandoeningen, die goed zijn voor bijna de helft van de nieuwe ontwikkelde weesgeneesmiddelen’, zegt de gezondheidseconoom Lieven Annemans (UGent-VUB), die het Commissie-rapport grondig doornam.
‘Dat farmabedrijven dikwijls focussen op dezelfde aandoeningen heeft er ook mee te maken dat de kans op succes groter is omdat daar nu eenmaal meer kennis over voorhanden is. Het resultaat is wel dat er nog altijd maar een behandeling is voor een op de vijf Europeanen die lijden aan een zeldzame aandoening. Er is dus nog veel ruimte voor verbetering.’

De Commissie beaamt dat de Europese regelgeving niet doeltreffend genoeg was om de klinische ontwikkeling op gang te trekken in gebieden waar er nog geen behandeling is en stipt zelf aan dat de criteria scherper moeten. ‘De écht zeldzame aandoeningen, die minder dan vijf per 100.000 mensen treffen, bereik je nu te weinig’, vindt Annemans. ‘Dat zou volgens mij al een beter criterium zijn dan de huidige vijf per 10.000.’

In haar rapport geeft dat Commissie ook aan dat weesgeneesmiddelen, ondanks een markttoelating voor de Europese Unie, lang niet altijd in alle lidstaten even beschikbaar zijn. Ze wijst daarvoor naar de invloed van externe factoren, zoals de nationale procedures van prijszetting en terugbetaling, maar ook naar strategische beslissingen van de farmabedrijven.

'Geen prijsplafond'

Een belangrijk twistpunt blijft met name de astronomische prijs die farmabedrijven kunnen vragen voor een weesgeneesmiddel. Denk aan de discussies over de prijs(zetting) van het Novartis-medicijn Zolgensma, een eenmalige gentherapie voor de behandeling van de zeldzame spierziekte SMA. Dat middel werd in de Verenigde Staten gelanceerd voor 2,1 miljoen dollar per behandeling en kreeg in mei groen licht voor de Europese markt, waar de gesprekken over de terugbetaling een harde dobber beloven te worden.

‘Er zit nu geen rem op het systeem omdat er in de Europese regelgeving geen prijsplafond is afgesproken’, zegt Annemans. ‘Door een marktexclusiviteit van tien jaar aan een weesgeneesmiddel te verstrekken, geef je een farmabedrijf een monopolie en wordt het moeilijk onderhandelen voor een lidstaat.’

Vroege dialoog

Annemans pleit voor een zogenaamde ‘vroege dialoog’, waarbij al tijdens de markttoelatingsprocedure voor een weesgeneesmiddel parallel gesprekken lopen over de prijszetting en de terugbetaling tussen een lidstaat en het farmabedrijf in kwestie.

‘Zo kunnen landen ook al veel vroeger hun grenzen stellen en expliciet maken welke prijs ze bereid zijn te betalen voor elk extra levensjaar dat je wint met een weesgeneesmiddel. Tot dusver heeft enkel Engeland daar al een prijs op geplakt.’