Een van de opvallendste en meest beloftevolle trends in de geneeskunde is de opmars van de precisie- of gepersonaliseerde geneeskunde. In de Verenigde Staten waren die gepersonaliseerde geneesmiddelen vorig jaar al goed voor 35 procent van het totale aantal nieuwe geneesmiddelen die door de FDA werden goedgekeurd.
Was het motto vroeger vooral one size fits all – één type behandeling die heel breed wordt ingezet en toegepast – dan is er de voorbije jaren een opvallende trend richting geneeskunde op maat merkbaar. Die zogenaamde precisiegeneeskunde biedt extra voordelen in vergelijking met de conventionele aanpak, en er lopen vandaag honderden klinische studies rond dit soort innovatieve medicatie.
‘Een voorbeeld? Heel wat kankerbehandelingen zijn de voorbije jaren ingrijpend veranderd én veel doeltreffender geworden’, vertelt Caroline Ven, CEO van pharma.be. ‘Traditionele chemotherapie doodt alle cellen die zich snel vermenigvuldigen. Als dan ook veel normale cellen gedood worden, veroorzaakt dat belangrijke bijwerkingen bij de patiënt. Daarnaast zijn de kankercellen niet altijd gevoelig voor de chemotherapie. Het is daarom moeilijk te voorspellen bij welke patiënten de chemotherapie goed zal aanslaan. Dankzij de precisiegeneeskunde kunnen artsen nu eerst op zoek gaan naar heel specifieke kenmerken van de kanker – bijvoorbeeld via een bloedafname of via een stukje tumorweefsel – waarna ze die kanker veroorzakende kenmerken gericht kunnen aanvallen.’
Precisiegeneeskunde heeft zich vooral sterk doorgezet bij een aantal kankerbehandelingen en bij de behandeling van enkele zeldzame ziekten. Dat is geen toeval. ‘Kanker is eigenlijk een verzamelnaam voor honderden verschillende ziektes, en dus is de vraag naar behandelingen op maat daar ook zeer groot’, zegt Ven. ‘Idem dito overigens voor een ziekte als astma. Op wat langere termijn zullen er steeds meer ziektes in aanmerking komen voor dit soort maatwerk. Ik maak me sterk dat we vandaag nog maar het topje van de ijsberg hebben blootgelegd.’
‘Op middellange termijn zullen steeds meer ziektes in aanmerking komen voor maatwerk via precisiegeneeskunde’
Terugbetaling
Voor de ontwikkeling van de precisiegeneeskunde is het van groot belang dat patiënten overal toegang krijgen tot testen die vooraf duidelijk maken of het middel zal werken. Dat kan bijvoorbeeld een DNA- of eiwitanalyse van de tumor zijn. Caroline Ven: ‘Concreet gaat dat dan van artsen die kennis hebben van de nieuwe therapieën tot laboratoria die de testen correct uitvoeren én testen en behandelingen die ook worden terugbetaald.’
‘Precisiegeneeskunde is per definitie maatwerk, waarmee je een kleinere groep van patiënten bereikt. Doorgaans is het dus ook duurder. Daar staat tegenover dat de conventionele geneeskunde vaak minder efficiënt is, wat het totale prijskaartje uiteraard ook opdrijft. We moeten eerlijk zijn: het tijdperk van de grote blockbusters, waarbij miljoenen mensen dezelfde medicatie voorgeschreven krijgen, is min of meer voorbij. De autoriteiten hebben bovendien zelf de vraag gesteld aan geneesmiddelenproducenten om behandelingen te ontwikkelen voor ziektes met een grote medische nood.’
Op Europees niveau worden bedrijven beloond wanneer ze geneesmiddelen ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen, bijvoorbeeld via enkele jaren extra marktexclusiviteit. Niet onlogisch ook: aan precisiebehandelingen – die maar aan een beperkte groep van patiënten kunnen worden aangeboden – worden exact dezelfde eisen gesteld als aan conventionele therapieën. Ze moeten evenveel stadia van klinische studies doorlopen en dus zijn de ontwikkelingskosten even hoog.
Daar staat tegenover dat we oog moeten hebben voor het bredere maatschappelijke plaatje. ‘Stel dat je via gentherapie een baby kunt genezen die door een afwijkend gen in theorie veroordeeld is tot een leven in een rolstoel. Dan moet je het effect van die behandeling – en de maatschappelijke financiële besparing die je zo realiseert – dus in rekening brengen over een heel leven. Dat zijn uiteraard bijzonder complexe berekeningen, maar het is dus wel te kort door de bocht om alleen af te gaan op de kostprijs van een bepaalde behandeling.’
Het potentieel van de zogenaamde precisiegeneeskunde is bijzonder groot, maar beperkt zich vandaag nog tot een relatief klein aantal ziektes en aandoeningen. Onderstaande infografiek biedt een staalkaart van ziektes die vandaag al succesvol behandeld kunnen worden.
Hersenkanker
De messenger-RNA-technologie – intussen welbekend van de coronavaccins van Pfizer/BioNTech en Moderna - kan in de toekomst een rol spelen in de strijd tegen kankertypes waarvoor nu geen afdoende behandeling bestaat, zoals bijvoorbeeld glioblastomen. Die extreem agressieve hersenkanker wordt elk jaar bij ongeveer 500 Belgen vastgesteld. De conventionele behandeling bestaat uit een operatie, bestraling en chemotherapie, maar vaak komt de kanker terug en het sterftecijfer ligt dan ook hoog.
Hemofilie A
Gentherapie pakt de onderliggende oorzaak van deze bloedziekte aan door defecte of ontbrekende genen te vervangen. Patiënten met hemofilie A hebben vaker meer bloedingen, bijvoorbeeld na een verwonding of operatie, omdat ze een specifiek stollingseiwit niet aanmaken. Voor deze patiënten – een duizendtal in ons land - belooft gentherapie een echte gamechanger te worden. Vandaag wordt hemofilie A nog behandeld via inspuitingen met dit eiwit, vaak meermaals per maand. Gentherapie pakt de oorzaak van de ziekte aan: het defecte gen van de patiënt. De patiënt krijgt het geneesmiddel eenmalig via een infuus toegediend. De levercellen ‘lezen’ het gen en kunnen daarna het stollingseiwit maken. Gentherapie versterkt dus de levenskwaliteit van de patiënt, en ook het ziekteverzuim wordt zo teruggedrongen.
Bloedkanker en lymfeklierkanker
CAR-T celtherapie is een nieuwe behandeling voor patiënten met verschillende vormen van bloedkanker en lymfeklierkanker bij wie een andere behandeling niet of onvoldoende aanslaat. Het is een eenmalige behandeling, waarbij de arts T-cellen van de patiënt afneemt. Vervolgens wordt aan die cellen in een laboratorium de CAR-code toegevoegd, waarna de cellen weer geïnjecteerd worden in de patiënt. Dankzij de herprogrammatie weten de T-cellen hoe ze kankercellen moeten herkennen en uitschakelen. De behandeling wordt dus gemaakt op basis van de afweercellen van de patiënt zelf.
Longkanker
Vooral bij de behandeling van kanker wordt veel verwacht van zogenaamde combinatietherapieën: de combinatie van geneesmiddelen met verschillende werkingsmechanismen om het leven van patiënten te verlengen, hun levenskwaliteit te verbeteren en zelfs genezing te bieden. Hiervoor wordt een stukje tumorweefsel in het laboratorium onderzocht.
Huidkanker
Ook het immuunsysteem speelt een belangrijke rol bij kanker. Normaal ruimt het kankercellen op, maar bij sommige kankertypes ‘verstoppen’ de kankercellen zich voor het immuunsysteem met een specifiek eiwit. Daardoor krijgen die cellen de kans om zich ongeremd te delen. Als dat specifieke eiwit in het tumorweefsel gevonden wordt, is immuuntherapie een optie: de tumorcellen worden weer zichtbaar gemaakt en kunnen gedood worden. Voor sommige patiënten met een uitgezaaid melanoom voor wie andere behandelingen onvoldoende of niet meer aanslaan, biedt immuuntherapie een langdurige oplossing. Hun kansen op overleving zijn beduidend toegenomen.